Studi menunjukkan bahwa terapi gen dapat terlihat buta
2 min read
Temuan ini mengejutkan para ilmuwan di University of Florida College of Medicine dan University of Pennsylvania yang dua tahun lalu mulai menguji keamanan terapi gen pada tiga pasien yang lahir dengan Leber Congenital Amaurosis Tipe 2, kondisi kebutaan yang langka. Temuan ini terkandung dalam sebuah penelitian yang akan diterbitkan di New England Journal of Medicine pada hari Kamis.
“Ini adalah fase 1 dari studi National Eye Institute dan kami ingin mengukur apakah terapi gen aman untuk mata dan aman untuk tubuh,” kata Dr. Artur Cideciyan, seorang profesor rekan penelitian di University of Pennsylvania. “Kami berharap sesuatu yang positif juga akan terjadi.”
“Kami menemukan bahwa perbaikan hanya terjadi di mata yang dirawat dan di daerah yang disuntikkan dengan gen baru,” kata Cideciyan. “Kami juga menemukan bahwa perbaikan dan keamanan dipertahankan 12 bulan setelah injeksi awal.”
Tetapi wanita itu khususnya yang mengejutkan para peneliti ketika dia mengumumkan bahwa setahun setelah menerima perawatan, visinya terus membuat perbaikan kecil. Dia bilang dia bisa membaca jam digital di mobil orang tuanya – sesuatu yang belum pernah dia lakukan sebelumnya.
“Itu mendorong kami untuk mengukur di mana tatapannya diperbaiki sambil melihat berbagai target redup,” kata Dr. William W. Hauswirth, seorang profesor departemen oftalmologi di UF College of Medicine, yang memimpin penelitian. “Itu telah menunjukkan bahwa dia sekarang memiliki dua pusat yang lebih disukai daripada satu, tergantung pada kecerahan objek.”
Cideciyan mengatakan orang dewasa yang sehat memiliki pusat pilihan tunggal yang mereka gunakan untuk melihat benda. Berdasarkan temuan mereka, para peneliti berhipotesis bahwa otak pasien wanita itu kembali menggunakan dua pusat yang disukai, yang bergeser bolak -balik antara tergantung pada situasinya.
Cideciyan mengatakan uji coba keselamatan akan berlanjut selama tiga tahun ke depan dan para peserta akan diikuti selama 15 tahun, sebagaimana diamanatkan oleh Food and Drug Administration AS. Studi ini juga akan diperluas untuk mencakup kelompok usia dan peserta lainnya.
