Perusahaan Sue Keluarga untuk Distrofi Otot Eksperimental

Sebuah keluarga di Minnesota sedang mencoba memaksa bisnis narkoba di New Jersey untuk memberi putra mereka obat eksperimental untuk bentuk distrofi otot yang mematikan dan mengatakan dia akan mati tanpanya.

Putra bocah itu, Cheri Gunvalson, yang membantu Kongres untuk meningkatkan penyembuhan untuk penyakit secara signifikan, mengajukan gugatan minggu ini.

Jacob Gunvalsson, 16, menderita distrofi Duchenne -Muscle, penyakit genetik, degeneratif yang sebagian besar mempengaruhi anak laki -laki. Mereka yang menderita karenanya mati di usia 20 -an karena kelemahan di jantung dan otot paru -paru mereka. Tidak ada penyembuhan yang diketahui, tetapi keluarga Gunvalson percaya bahwa sarana eksperimental memiliki harapan.

Keluarga itu mengklaim bahwa terapi PTC South Plainfield, NJ, berulang kali berjanji bahwa Yakub akan memiliki akses ke obat tersebut, yang dikenal sebagai PTC124, tetapi kemudian melanggar kata -katanya. Perusahaan membantah bahwa mereka pernah membuat asuransi.

Jacob, yang setahun yang lalu kemampuannya untuk berjalan -jalan, mengatakan dalam sebuah wawancara bahwa dia pikir dia akan mendapatkan narkoba berkali -kali.

“Berpikir bahwa Anda bisa mendapatkan bantuan, dan kemudian menarik keluar di detik terakhir – itu seperti mendapatkan seluruh harapan masa depan Anda dan mengalahkan semua itu,” katanya, Kamis.

Yakub berharap suatu hari menjadi psikiater atau psikolog untuk membantu orang yang menghadapi ‘masa -masa sulit’.

“Tapi butuh banyak sekolah untuk menyelesaikannya,” katanya, “dan saya tidak tahu berapa lama lagi yang saya miliki.”

PTC Therapeutics CFO Chip Baird mengatakan perusahaan bersimpati dengan Gunvalson dan keluarga lain yang menderita penyakit ini, tetapi PTC selalu berkomunikasi dengan Gunvalson “dengan cara yang jelas dan konsisten.”

Pada tahun 2001, Cheri Gunvalson bekerja dengan mendiang Senator Paul Wellstone, D-Minn., Untuk menyesuaikan Undang-Undang Perawatan MD, yang meningkatkan dana federal untuk mempelajari penyakit tersebut. Undang -undang ini telah membentuk beberapa ‘pusat keunggulan’ – sejak ‘pusat wellstone’ – untuk penelitian distrofi otot.

Keluarga mengklaim bahwa perusahaan telah mencegah Gunvalson untuk memasuki Yakub dalam uji coba awal 28 hari pada tahun 2005, dengan mengatakan bahwa itu tidak menyebabkan peluangnya mulai merusak dalam studi selanjutnya. Itu kemudian menggunakan ketidakhadirannya atas uji coba asli itu sebagai alasan untuk mendiskualifikasi dia dari penelitian ini.

Jacob juga tidak memenuhi syarat untuk penelitian lain karena pasien dapat berpartisipasi untuk berpartisipasi.

Baird PTC mengatakan keluarga memilih untuk tidak berpartisipasi dalam uji klinis, tetapi mengatakan perusahaan akan mencari peluang di masa depan setelah uji coba saat ini selesai. The Gunvalsons mengatakan bahwa Yakub kemungkinan akan mati pada saat itu.

The Gunvalsons, yang mengajukan kasus pada hari Rabu, mengatakan mereka ingin akses ke obat melalui ‘pengecualian penuh kasih’, seperti studi pasien tunggal. Dokter Yakub mengatakan dia bersedia belajar, tetapi membutuhkan bisnis untuk menyediakan obat.

Dr Richard S. Finkel, kepala penyelidik pada percobaan 28 hari dan direktur program neuromuskuler di Rumah Sakit Anak Philadelphia, mengatakan tidak ada data keselamatan yang cukup untuk membuat pengecualian seperti itu.

“Saya menyadari bahwa orang tua ini semua putus asa dan bahwa kita sebagai dokter juga,” katanya. “Kami dengan ini dengan orang tua. Tetapi kami memiliki beban terlebih dahulu mempertimbangkan keamanan pasien kami, terutama jika pasien adalah seorang anak.”

Food and Drug Administration setuju untuk mendeteksi PTC124 dengan cepat, tetapi kasus terbaik akan disetujui pada 2011, kata Finkel.

Genzyme Corp., bisnis bioteknologi di Cambridge, Mass., Dan PTC Therapeutics mengumumkan perjanjian global eksklusif pada hari Kamis untuk mengembangkan PTC124. Di bawah perjanjian tersebut, PTC akan mengkomersialkan obat di AS dan Kanada, dengan Genzyme mengkomersialkan pengobatan di semua negara lain. Genzyme akan membayar pembayaran di muka $ 100 juta ke PTC, yang juga memenuhi syarat hingga $ 337 juta dalam pembayaran tonggak potensial.