FDA menghentikan terapi gen setelah pasien meninggal

Pemerintah menangguhkan sebuah perusahaan di Seattle terapi gen belajar _ dan sedang meninjau keselamatan 28 orang lainnya di seluruh negeri _ setelah mengetahui bahwa seorang pasien telah meninggal minggu ini.

Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) belum merilis penyebab kematian atau rincian apa pun tentang pasien tersebut, yang terdaftar dalam studi terapi gen untuk penyakit tingkat lanjut. radang sendi. Badan tersebut mengatakan sedang menyelidiki peran terapi, jika ada, dalam kematian yang terjadi pada hari Selasa itu.

Ini merupakan pukulan ketiga sejak tahun 1999 terhadap bidang terapi gen, ketika para ilmuwan berjuang untuk menentukan apakah virus yang mereka gunakan untuk menghasilkan gen baru dapat menyebabkan masalah serius.

Dua puluh delapan penelitian terapi gen lainnya sedang dilakukanFDA yang menggunakan, atau menggunakan, virus yang sama, yang disebut virus terkait adeno atau AAV.

FDA mengatakan pada hari Kamis bahwa mereka tidak mengetahui adanya efek samping serius dalam penelitian tersebut, namun sebagai tindakan pencegahan, para pejabat sedang meninjau semua penelitian yang masih aktif merawat pasien.

Perusahaan Genetika yang Ditargetkan. memberi tahu FDA tentang penyakit pasien dan kematian selanjutnya.

Perusahaan tersebut mendaftarkan lebih dari 100 orang dalam penelitian ini tanpa masalah serupa, namun pasien ini menjadi sakit setelah suntikan kedua terapi langsung ke sendi rematik, kata FDA.

Terapi yang digunakan AAV untuk menghasilkan gen yang pada gilirannya menghambat faktor nekrosis tumor, suatu zat yang memicu peradangan sendi di balik bentuk arthritis yang melumpuhkan. Obat-obatan yang menghambat TNF sudah banyak digunakan untuk mengobati rheumatoid arthritis dan kondisi lainnya, namun pendekatan terapi gen merupakan hal baru.

“Kami sangat sedih atas kematian seseorang yang terdaftar dalam uji klinis kami,” kata presiden perusahaan H. Stewart Parker dalam sebuah pernyataan yang dikeluarkan Kamis.

Perusahaan tidak segera membalas panggilan untuk meminta komentar.

Pada tahun 1999, Jesse Gelsinger yang berusia 18 tahun meninggal pada hari keempat eksperimen terapi gen di Universitas Pennsylvania. Gelsinger menderita penyakit keturunan yang menghalangi tubuh memproses nitrogen dengan baik. FDA menyimpulkan bahwa suntikan terapi gen yang dimaksudkan untuk mencoba menyembuhkannya malah membunuhnya.

Upaya terapi gen tersebut menggunakan sepupu AAV, yang disebut adenovirus, untuk menghasilkan gen yang dibutuhkan.

Satu-satunya penyakit yang pernah disembuhkan dengan terapi gen adalah “penyakit bubble boy”, sebuah kelainan kekebalan yang secara resmi diberi nama imunodefisiensi gabungan yang parahatau SCID. Namun upaya terapi gen masih terbatas pada pasien SCID yang tidak mempunyai alternatif lain, setelah dokter menemukan pada tahun 2003 bahwa beberapa bayi yang diselamatkan oleh terapi gen menderita kanker lagi, terkait dengan virus yang digunakan untuk menghasilkan gen tersebut.

Mencerminkan betapa seriusnya regulator menangani kematian terbaru ini, The Institut Kesehatan NasionalKomite penasihat terapi gen akan bertemu pada bulan September untuk membahas potensi implikasi ilmiahnya.